“魔法の遺伝子”――。今年６月、京大で開いた記者会見で、山中教授は新発見の遺伝子「Ｇｌｉｓ１（グリスワン）」をこう表現した。ｉＰＳ細胞を医療応用する際に最大の懸案とされる発がんの危険性を、この遺伝子を使えば大幅に低減できるという。
ｉＰＳ細胞は皮膚細胞などを時計の針を巻き戻すようにして、体の様々な細胞になる前の状態にしたものだ。再び時計を進めて、欲しい細胞を作れる。既に心筋や神経、網膜などの細胞の作製に日本を含む多くの国の研究者が成功している。
山中教授らが06年に発表したｉＰＳ細胞は、マウスの皮膚の細胞に「山中因子」と呼ばれる４個の遺伝子を組み入れて作製した。だが、そのうちの１個はがんとの関連が指摘され、できたｉＰＳ細胞を様々な細胞に成長させる過程でがんが発生することがあった。
この遺伝子なしにｉＰＳ細胞を作ることにも成功したが、それでもがんのリスクは残る。ｉＰＳ細胞を作るときに不完全な細胞が生じてしまい、がんのもとになっていると考えられている。
山中教授らは発見したＧｌｉｓ１を、山中因子と一緒に皮膚の細胞に入れて調べた。不完全な細胞が死滅し、完全なｉＰＳ細胞の作製効率は４倍以上に向上した。山中教授は普段、患者に過度の期待を抱かせまいと慎重な発言が多いが、Ｇｌｉｓ１の記者会見では「臨床応用に大きく前進した」と手応えを語った。
この５年間で、ｉＰＳ細胞は治療に使う移植用材料の研究や新薬の開発、難病の解明などに幅広く使われるようになり国際競争が激しい。このため、山中教授と京大はｉＰＳ細胞に関する特許の取得に尽力。京大は今年７月に欧州で、８月には米国でそれぞれ作製技術に関する重要な特許を取得したと発表した。
既に日本をはじめ、ロシアなど旧ソ連９カ国で効力を持つユーラシア特許のほか、南アフリカ共和国、ニュージーランド、イスラエルなどでも特許を取得済み。加えて世界最大の医薬品市場がある米国や先端医療研究が活発な欧州で取得できた意味は大きい。
有力な特許は日本の新薬開発や再生医療の研究を後押しし、ｉＰＳ細胞技術の実用化に役立つ。研究者が多く資金も豊富な米国はｉＰＳ細胞関連の研究を猛烈な勢いで進め、特許取得に積極的。日本の特許庁の調査によると、04〜08年に国際出願されたｉＰＳ細胞関連特許の約半数は米国の企業や大学によるものだ。
仮に米国の企業１社に有力特許を握られれば、ｉＰＳ細胞は日本発の大成果であるにもかかわらず日本の研究が制約を受けかねない。日本の患者が新薬や治療に高額な支払いを迫られる懸念がある。京大は取得した特許の使用権を広く供与しようと考えている。
これまでのところ、ｉＰＳ細胞による患者の治療は始まっていない。だが、整形外科医出身の山中教授は「患者に役立ちたいという思いを常にずっと抱いている」。様々な分野の医師や専門家と協力して、３年後をメドに一部の病気で臨床応用に踏み切りたい考えだ。
ｉＰＳ細胞の学術的な意義も大きい。１個の受精卵が何度も分裂し皮膚や心臓、骨など体を構成する多様な細胞・組織に成長して個体ができる。山中教授はこの発生のプロセスを逆転させ、皮膚の細胞から受精卵のような、あらゆる細胞に成長する能力（万能性）を持つｉＰＳ細胞を作ってみせた。発生の仕組みの解明へ前進した。
